重要突破！首家灵长类基因药物研发中心成立，遗传病有望「根除」

2021 年 9 月 22 日，云舟生物科技（广州）有限公司「以下简称云舟生物」与广东蓝岛生物技术有限公司「以下简称蓝岛生物」在广州正式签约，建立战略合作关系，旨在共同搭建首家基于灵长类的基因药物研发中心「以下简称中心」，为基因药物的创新赋能，从而加快基因药物的研发进程，早日惠及广大患者。

云舟生物与蓝岛生物战略合作签约仪式「来自现场摄影」

云舟生物将为中心提供全球领先的基因递送技术以及载体生物功能的鉴定，蓝岛生物将为中心提供食蟹猴和恒河猴模型构建。双方将通过各自技术和资源优势的整合，筛选和优化高度适合人类临床应用的基因载体，尤其是提高载体递送的器官靶向性，增强载体表达的组织特异性，以及降低载体毒性和免疫原性等。该中心为首家基于灵长类的载体筛选及优化平台，将为蓬勃发展的基因药物领域提供先进的研发外包组织（CRO）服务。

「非人灵长类与人类在组织结构、基因组功能、免疫、生理、生化和代谢等方面上有着高度的相似性，是研究人类疾病机制以及基因载体筛选和优化中最理想的动物模型。正因如此，以灵长类为模型研发基因药物已经成为了近几年的科研焦点。」在签约仪式上，云舟生物首席科学家蓝田教授在致辞中表示，「云舟生物作为基因工程领域的全球领跑者，拥有全球领先的基因递送技术。蓝岛生物是从事灵长类实验动物繁育及研究的机构，拥有领先的实验猴疾病模型研发平台。我们相信通过此次与蓝岛生物的强强合作，共同搭建起一个全球行业领跑的灵长类基因药物研发中心，通过为行业提供 CRO 服务，带领基因药物行业进入新的时代。」

蓝岛生物总裁范磊先生在战略合作签约仪式上表示，「我们非常高兴启动与云舟生物的战略合作。中心的建立对基因载体在灵长类动物模型中的靶向性研究、组织特异性表达研究以及后续的基因药物进入临床前研究都是一个重要的里程碑。通过该中心，我们希望能够携手全球生物制药企业，早日研发能够进入临床应用的基因药物，以满足广大患者对遗传病以及重大疾病创新药物的需求。」

云舟生物与蓝岛生物战略合作签约仪式暨基因递送与基因治疗研讨会合影「来自现场摄影」

关于云舟生物科技（广州）有限公司

云舟生物立足基因工程领域，不断研发领先的基因递送技术，旨在为基础科研到临床应用提供基因递送的全链条解决方案，包含载体个性化定制、病毒包装、文库构建筛选、稳定细胞株构建、 mRNA 制备、蛋白生产以及 CDMO（合同研发生产组织）服务等，可满足客户对于慢病毒（Lentivirus）、 腺病毒（Adenovirus）、腺相关病毒（AAV）、单纯性疱疹病毒（HSV）、水疱性口炎病毒（VSV）病毒等不同病毒递送方式的需求，应用范围覆盖整个生命科学和生物医药领域。

云舟生物已累计向全球科研院校和制药公司提供超过 120 万个基因递送解决方案，年均超过 30 万个，平均每周超过 6,000 个项目投入生产。成果被 Science、Nature、Cell 等全球顶尖科研期刊广泛引用 [1-4]。与此同时，云舟生物不断推出新的基因递送体系和优化已有体系，并与全球二十多家知名企业、科研机构建立长期战略合作关系，共同赋能基因药物的研发与生产。

云舟生物自进军基因治疗市场以来，投入使用 GMP 设施约 10,000 平方米，CDMO 项目已经遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区。该业务包含基因药物研发管线全阶段的技术服务，涵盖临床前研究、临床试验和商业化生产等阶段的 GMP 级别载体设计、质粒制备、病毒生产、细胞库建立、工艺开发和质量控制。

关于广东蓝岛生物技术有限公司

蓝岛生物由原广东省科学院华南濒危动物研究所灵长类研究开发中心改制成立，是国内最早从事灵长类实验动物繁育及研究的专业机构之一，也是国内领先的实验猴疾病模型研发中心，致力于为科研机构、生物医药企业等客户提供药理学与药效学研究、药物代谢研究、早期药物筛选、行为学、影像学、眼科实验以及手术操作等服务，在非人灵长类实验操作领域具有领先优势。

蓝岛生物于 2011 年，顺利通过国际实验动物评估和认可委员会（AAALAC）认证，成为华南区域首批获得该认证的研发机构。累积主持和参与科技计划项目数十项，包括国家十二五「新药创制」重大专项。

2020 年新冠疫情期间，蓝岛生物立足非人灵长类实验动物在新型冠状病毒疫苗研究中的应用优势和丰富的科研经验，助力中国科学院广州生物医药与健康研究院完成新型腺病毒载体新冠肺炎疫苗研究，阶段性研究成果登上 Nature 子刊 [5]；联合中山大学人类病毒学研究所张辉课题组开发针对新冠病毒的新型纳米颗粒疫苗，研究成果在国际顶级免疫学期刊 Immunity 成功发表 [6]。

参考文献：

1. Zhengping Hu，Issahy Cano, et al (2020) . Elements of the Endomucin Extracellular Domain Essential for VEGF-Induced VEGFR2 Activity. Cells . 2020 Jun 5;9(6):1413.

2. Monique D Appelman 1, Marion J D Robin(2020) . The Lipid Raft Component Stomatin Interacts with the Na+ Taurocholate Cotransporting Polypeptide (NTCP) and Modulates Bile Salt Uptake. Cells . 2020 Apr 16;9(4):986.

3. Chopra S, Giovanelli P, Alvarado-Vazquez PA, et al (2019) .IRE1α-XBP1 signaling in leukocytes controls prostaglandin biosynthesis and pain. Science. 2019;365(6450):eaau6499.

4. BC Calverley, KE Kadler, A Pickard, et al (2020) . Dynamic High-Sensitivity Quantitation of Procollagen-I by Endogenous CRISPR-Cas9 NanoLuciferase Tagging. Cells . 2020 Sep 10;9(9):2070.

5. L Feng, Q Wang, C Shan, et al (2020) . An adenovirus-vectored COVID-19 vaccine confers protection from SARS-COV-2 challenge in rhesus macaques. Nature Communications volume 11, Article number: 4207 (2020)

6. X Ma, F Zou, F Yu, R Li,et al (2020) . Nanoparticle Vaccines Based on the Receptor Binding Domain(RBD) and Heptad Repeat (HR) of SARS-CoV-2 Elicit Robust Protective ImmuneResponses. Volume 53, Issue 6, 15 December 2020, Pages 1315-1330.e9